Biomédicaments

Biomédicaments ou Biopharmaceuticals, définition

Selon le Code de la Santé (article L. 5 121-1 modifié), est un biomédicament « tout médicament dont la substance est produite à partir d’une source biologique ou en est extraite et dont la caractérisation et la détermination de la qualité nécessitent une combinaison d’essais physiques, chimiques et biologiques ainsi que la connaissance de son procédé de fabrication et de son contrôle ». Cette définition permet de bien distinguer les biomédicaments des médicaments classiques de petite taille (small molecule drugs), autant ceux qui sont issus de la synthèse chimique et que ceux qui sont extraits du vivant, qui sont facilement  caractérisables  et  par  conséquent  « généricables ».  A  l’autre  extrémité  du  spectre,  les « biothérapies » (thérapies par le vivant), telles que les greffes, les transfusions, les cellules souches, les cellules génétiquement modifiées, etc. ne se trouvent pas explicitement exclues de la définition. Malgré tout, parce que leur mode de production n’est peu voire pas industrialisable et qu’elles relèvent en partie de l’Agence de Biomédecine, ces biothérapies sortent du cadre des biomédicaments. Le Conseil économique, social et environnemental et Les Entreprises du Médicament (LEEM) en font la même analyse. Nous limiterons ainsi la définition des biomédicaments aux macromolécules et aux complexes macromoléculaires produits par le vivant, dont les copies à l’expiration des brevets sont régies en Europe par  la  réglementation  des  biosimilaires.  En  pratique,  les  biomédicaments  sont  le  plus  souvent  des protéines ou des glycoprotéines, avec une tendance forte à l’abandon des protéines extractives (scandale du sang contaminé, risques lié aux prions, etc.) au profit des protéines recombinantes, produites en bactéries, en levures, ou en cellules de mammifères dans des bioréacteurs. Les vaccins sont également rangés dans cette catégorie, de même que les glycosaminoglycannes (héparines) ; les acides nucléiques le seront aussi sans doute dès qu’ils seront sur le marché.

Sur le plan thérapeutique, on peut utiliser les biomédicaments :

-      soit à visée substitutive, pour compenser divers déficits, d’origine génétique le plus souvent. On trouve ainsi : les immunoglobulines intraveineuses dans les hypogammaglobulinémies, l’insuline dans le diabète de type 1, l’hormone de croissance dans le nanisme, les hormones folliculostimulantes et lutéinisantes dans les insuffisances ovariennes, le facteur VIII dans l’hémophilie et l’antithrombine III dans la prévention des thromboses, l’érythropoïétine dans les anémies des insuffisants rénaux, les enzymes du métabolisme dans les maladies lysosomales, etc.

-      soit à visée modificative, pour leur action pharmacodynamique. On trouve ainsi : les enzymes fibrinolytiques pour les obstructions vasculaires, les héparines pour anti-coaguler, le G-CSF pour mobiliser les cellules-souches hématopoïétiques, l’IFN-β pour contrôler les poussées de sclérose en plaques et l’IFN-α pour contrôler les hépatites virales C, les vaccins pour induire des réponses immunitaires protectrices, les allergènes pour désensibiliser, les anticorps thérapeutiques et les protéines de fusion pour de très nombreuses indications. C’est sans doute dans cette dernière catégorie qu’on trouve la plus grande diversité d’applications, et le plus grand potentiel de développement  compte  tenu  de  l’infinité  du  répertoire  des  anticorps  et  de  leurs  cibles potentielles. En Europe, près d’une trentaine d’anticorps thérapeutiques sont sur le marché, et 355 sont en phase de développement clinique dans le monde.

Autant dire que toutes les spécialités médicales et chirurgicales sont concernées par l’utilisation des biomédicaments, et a fortiori de nombreux patients pour qui ils représentent un progrès médical indéniable et souvent majeur. Malgré le préfixe bio, ce ne sont en rien des médecines douces, et ils posent des problèmes assez spécifiques. La médecine vétérinaire est plus en retrait compte tenu du coût des biomédicaments, mais la nécessité de répondre à l’émergence des zoonoses et celle de développer de nouveaux systèmes d’élevage plus respectueux de l’animal et de l’environnement ouvrent de nouveaux champs d’application pour les biomédicaments (vaccins, hormones pour la reproduction, etc.).